医线药闻

1. 11月21日，国度药监局核准辉瑞马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）上市，用于12岁及以上、体重≥35kg的重型A或B型血友病患者预防出血。该药靶向TFPI的K2结构域，通过再平衡疗法复原止血职能，此前已于2024年在美、欧、日获批。

2. 11月18日，凌意（荆门）生物科技有限公司迎来其全球化征程中的又一项关键里程碑：自主研发的用于医治肝豆状核变性的基因医治药物LY-M003注射液获得美国食品药品监督治理局（FDA）的新药临床试验（IND）许可，并获准直接进入II期临床试验。

3. 11月19日，卫材（Eisai）和渤。˙iogen）颁发，人源化抗可溶性荟萃淀粉样蛋白-β（Aβ）单克隆抗体仑卡奈单抗已获英国药品和保健品监管机构（MHRA）核准，可每周围进行一次静脉（IV）维持剂量给药。

4. 11月19日，FDA官网显示，阿斯利康的氢司美替尼（Selumetinib）胶囊获批新适应症，用于有症状且无法手术的1型神经纤维瘤。∟F1）有关丛状神经纤维瘤（PN）成人患者。

投融药事

1. 11月21日，新一代抗体偶联药物（ADC）研发公司拓济医药（Phrontline Biopharma）颁发实现6000万美元的Pre-A+轮融资。本轮融资由龙磐投资领投，三星风投（Samsung Venture Investment Corporation）、石药国方先导基金、汉康本钱、松青本钱、济峰本钱及中国生物造药等机构结合参投，原股东德诚本钱、幂方健全基金与建发新兴投资持续加码投资。点石本钱担任本轮融资的独家财政照拂。

科技药研

1. 11月19日，基因编纂领域先驱刘如谦（David Liu）博士在《天然》期刊颁布一项最新钻研，提出了一种有望跨多种遗传病通用的新型基因编纂战术。刘博士团队提出了“先导编纂介导的早现终止密码子读通”（PERT）战术，通过先导编纂将内源、非必须的tRNA永远刷新成优化的sup-tRNA，实现对无义突变的持久纠正。

[1]Prime editing-installed suppressor tRNAs for disease-agnostic genome editing. Retrieved November 19, 2025 from https://www.nature.com/articles/s41586-025-09732-2